2018年11月18日 星期日
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香港大学宣布成功研发治疗艾滋病新药

更新时间:2018-04-28 10:04:00浏览量:

目前全球约有3600万人携带着艾滋病病毒(HIV)生活,但他们尚无看到治愈的希望。


4月26日,香港大学李嘉诚医学院艾滋病研究所对外公布了最新成果:成功研发用于艾滋病预防和免疫治疗的创新型广谱抗体药物,相关论文已发表在4月份的《临床研究杂志》(Journal of Clinical Investigation),研究团队除港大外,还包括中国科学院上海巴斯德研究所、清华大学艾滋病综合研究中心等研究人员。

该成果瞬间引起了广泛关注,这款新药能彻底预防和清除艾滋病毒(HIV)?或许这种热烈的期待应该降降温,至少这款新药还不是真正意义上的“新药”,其尚处于基础研究阶段,在小鼠模型上取得“振奋人心”的成果,但离适用于人体还有很长的一段的路。

4月27日,该成果通讯作者、香港大学李嘉诚医学院艾滋病研究所所长陈志伟表示,“目前,我们研究的新型抗体BiIA-SG检测124种病毒后,达到了百分之百的广谱性,的确达到国际先进水平。”但他同时强调,未来还将继续开展猴子和人体实验,而人体实验则要“力争3到5年开展”。

小鼠身上的结果足够振奋人心

艾滋病病毒的狡猾之处在于变异非常快,从而躲避免疫系统的攻击。

科学家们此前通过大量体内和体外实验,针对多种广谱中和抗体(bnAbs)及它们之间组合的效能、广谱性、晶体结构、作用模式进行了研究。然而,许多HIV毒株对这些广谱中和抗体具有固有耐药,从而导致基于单一的bNAb治疗方案失败。

陈志伟解释,“我们研究的单基因编码串联双价中和抗体BiIA-SG,是通过基因工程技术构建,将两种广谱中和抗体串联一起,同时阻断病毒进入细胞的两个重要环节。”

这也就是所谓的“一箭双雕”。参与该项研究的清华大学医学院教授、艾滋病综合研究中心主任张林琦进一步解释了这种“一箭双雕”,“ 我们体内的单克隆抗体都是一对一的,一旦病毒产生突变,抗体就不管用了。现在这个药物既可以识别敌人,也就是艾滋病病毒,又可以识别敌人进入细胞的关键入口,即细胞受体。这就是通过体外基因工程的方法把抗体做成了‘一箭双雕’。”

另外,基因导入的BiIA-SG可以在小鼠体内持续发挥功效,并且清除已被艾滋病病毒感染的细胞。

张林琦表示,这样一个优化使得药物有效性和广谱性大大增加,这两者都表现出很大的优势。“我们手里有的全世界所有的艾滋病病毒,它都具有很强的抑制作用。”此外,从体外实验来看广谱性达到了百分之百,这也就意味着它将有可能对抗所有变异的艾滋病毒。

值得注意的是,这项研究的体内实验则是在小鼠身上完成,而目前引起外界广泛关注的正式在小鼠身上获得的效果。张林琦提到,“在小鼠体内通过治疗模型和预防模型,都可以很有效地阻断艾滋病的复制,所以这是一个非常令人激动的消息。”

不过,受限于模型本身的限制,实验在小鼠身上进行到11周就终止了。这也就是说,目前获得的不错效果也局限在11周。张林琦表示,“因此我们正在开展的就是在猴子身上进行相同的实验,猴子和人更加相近,同时我们可以观察更长时间。”

据张林琦透露,猴子身上取得的初步结果“也是非常的振奋人心”。

走向临床每一步都不能掉链子

这项成果是否会造福于人类?下结论或还太早。

张林琦表示,“作为科学,千万别说得那么满,还要通过人体临床试验来作出最终的结论,我认为还是谨慎一些比较好。”但张林琦同时强调,“小鼠上的结果已经足够振奋人心,让我们认为有必要在猴子和人身上去开展实验,这点已经非常棒了。”

研究论文中同样提到很多后续的障碍。包括大规模制备抗体的挑战、可能存在的免疫原性,以及或出现较差的药物代谢动力学等。同时,基因导入也可能存在一些技术挑战,例如举制备BiIA-SG 的Knobs-into-Holes技术。

陈志伟提到,目前研究经费不足是最大困难。“正在申请科研经费,希望开展猴子及人体研究。”

“如果今年落实经费,力争三到五年开展人体研究。目标是清除体内病毒,或长期控制病毒在检测不到的水平,同时病人无需每天服化学药物,即功能性治愈。”陈志伟表示。

张林琦也表达了类似担忧。“如果在猴子身上结果也比较好的话,后面克服的困难可能是需要大量的资金,还要去和企业对接,包括需要大量生产抗体。另外要经过临床前实验达到临床实验的要求,然后到病人身上去开展实验。这每一步都很关键,任何一步掉了链子最后都不能成功。”

张林琦还提到,“做实验的过程中,我们就已经在和投资人、临床实验的医生开始讨论将来实验的设计,怎么样才能证明它的有效性,证明它在治疗和预防方面的作用,这些方面都在积极准备”

他强调,“我们可以看到,真正到达在人身上用,我们还需要一个过程,但是整个过程的每一个点都很关键。”

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